蔡磊与中美瑞康携手推进渐冻症药物研发取得重大突破

前言：

作为一名渐冻症患者，蔡磊一直致力于推动渐冻症的研究和治疗。近日，他与中美瑞康公司合作研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）。这一突破不仅为渐冻症患者带来了新的希望，也为全球罕见病药物研发注入了新的动力。

蔡磊的抗争之路

蔡磊，京东集团前副总裁，自2019年确诊渐冻症以来，一直在与时间赛跑。他不仅积极接受治疗，还投身于渐冻症的研究和药物开发。蔡磊深知，渐冻症是一种罕见病，目前尚无有效的治疗方法。为了改变这一现状，他不断奔走呼吁，希望能够加速渐冻症药物的研发进程。

中美瑞康的创新研发

中美瑞康是一家专注于小核酸药物研发的生物科技公司。今年4月，蔡磊与中美瑞康成立了渐冻症药物开发联合实验室。双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。这一合作标志着蔡磊在推动渐冻症研究方面迈出了重要一步。

RAG-21的突破性进展

近日，中美瑞康自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。这一资格认定将为RAG-21的临床试验和市场推广提供重要的支持和便利。FUS基因突变是导致渐冻症的重要原因之一，RAG-21的开发有望为这类患者带来新的治疗选择。

蔡磊的公益行动

除了与中美瑞康的合作，蔡磊还积极参与公益活动，为渐冻症研究筹集资金。他在微博长文中写道：“我深知，1亿元对于攻克渐冻症依然远远不够，但是作为公益性资金，却可以快速撬动50乃至100个以上的渐冻症基础研究和药物研发的早期推进。”蔡磊的这一举动得到了社会各界的广泛支持和赞誉。

海南的政策优势

蔡磊认为，海南可以发挥“先行先试”的政策优势，尤其是在细胞、基因等方面的前沿突破技术。他希望在海南能够参照国际上比较先进的治疗方式，灵活地对病人进行及时救治，尤其是对于罕见病、没有药物治疗的患者。这一建议得到了相关专家的认可和支持。

专家的评价

有神经学专家评价，蔡磊让整个渐冻症的研发进度至少加快了10年。蔡磊的主治医生、北京大学第三医院神经科主任樊东升也表示，由于蔡磊的奔走呼吁，近年来国内渐冻症药物研发大大加速。蔡磊的努力不仅为自己赢得了宝贵的治疗时间，也为其他渐冻症患者带来了新的希望。

结语

蔡磊的故事激励着每一个关注渐冻症的人。他不仅是一位勇敢的患者，更是一位无私的公益倡导者。RAG-21的突破性进展，不仅是蔡磊和中美瑞康共同努力的结果，也是全社会共同关注和支持的结晶。未来，我们期待更多像蔡磊这样的勇士，为罕见病患者带来更多的希望和光明。